獲批為「孤兒藥」獨佔市場優勢,為什麼瑞得西韋的藥廠申請撤銷放棄資格?

本文來源:丁香園(中國知名醫療媒體)

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作者:佑斌

3 月 25 日,吉利德發表聲明,要求美國 FDA 撤回瑞得西韋用於抗新冠病毒的「孤兒藥」資格認定。

此前,吉利德作為瑞得西韋原研藥廠早在 3 月初就向 FDA 提出了「孤兒藥」資格認定申請,3 月 23 日獲得認定,但通過後 2 天就主動要求撤銷,頓時引起輿論熱議。

▲FDA 官網顯示,瑞得西韋「孤兒藥」資格認定撤回

所謂「孤兒藥」,指的是治療罕見病的藥物。在美國,罕見病被定義為患病人數少於 20 萬人的疾病。

因為罕見病患者數量少,藥企難以收回成本,不願過多投入到罕見病藥物的研究,為改變這種情況,美國 1983 年通過了《孤兒藥法案》,給予開發孤兒藥的企業諸多優惠政策。

包括藥品審批加速、稅收優惠、更高的自由定價權、以及藥品上市後的 7 年市場獨占期等。

瑞得西韋(Remdesivir)屬於新型核苷類似物抗病毒藥物,其本質是一種 RNA 聚合酶抑制劑,可以通過抑制病毒核酸合成抗病毒。

1 月 31 日,《新英格蘭醫學雜志》公布美國首例新冠肺炎康復患者治療全過程,這名患者接受了臨床階段藥物瑞得西韋的治療,次日出現發燒等症狀消失、咳嗽減輕、病情出現好轉的情況。

2 月 24 日,WHO 專家考察組在新聞發布會上表示「瑞德西韋可能是目前唯一真正有效的藥物」。

不難看出,有著「人民的希望」之稱的瑞得西韋,確實很有潛力成為新冠肺炎的解藥。

如果獲得孤兒藥資格與相應的優惠政策,應該能夠大大提高藥企收益,為什麼吉利德卻選擇如此快速地放棄到手的利益?

輿論壓力,專利強制許可的「顧慮」

在瑞得西韋獲得「孤兒藥」認定資格的消息傳出之後,美國民主黨總統競選人桑德斯便帶頭表示反對。

美國消費者團體 Public Citizen 聯名其他幾十個社會團體,共同向吉利德總裁 Daniel O』Day 發了一封公開信。

在這封公開信中,多個社會團體要求吉利德申請撤回對瑞得西韋的「孤兒藥」資格認定,並指出報導的美國新冠病例很快會超過 20 萬,實際感染者可能已經超過這個數。

將新冠病毒定為罕見病是「對人們遭遇的不尊重,也是利用法律的漏洞在致命流行病上謀取暴利」。

▲目前,美國新冠病毒確診人數已超 10 萬,居全球第一位(丁香園丁香醫生疫情地圖)

當前,新冠病毒已經在全球大流行,各國都急需特效藥。

孤兒藥本是定位於治療罕見病,受限於病患的數量,難以通過「薄利多銷」的方式收回研發成本,所以才允許藥企較高定價。

而新冠病毒感染人數在全球呈指數增長,顯然早已不再是罕見病。

瑞得西韋一旦被驗證有效,各國政府極大概率會迫使吉利德許可專利,讓當地的藥企快速仿制。

即使吉利德不同意,各國政府也可能動用專利強制許可的手段。

所謂專利強制許可,指的是政府不經專利權人許可,授權他人實施專利的法律制度,取得實施強制許可的企業只需給專利權人支付合理的使用費。

中國《專利法》第五十條也規定:為了公共健康目的,對取得專利權的藥品,國務院專利行政部門可以給予製造並將其出口到符合中華人民共和國參加的有關國際條約規定的國家或者地區的強制許可。

各國的專利法也基本都有類似規定。

在強制許可的情況下,仿制藥企業的只需要支付合理的使用費,即可仿制藥物進行售賣。

參照專利許可行業的慣例,這種專利許可費一般不會超過藥品售價的 10%(如根據某藥企披露的抗流感藥磷酸奧司他韋的專利許可費率為凈銷售額的 4.5%/3.5%)。

在這種情況下,吉利德要想通過專利阻止其他企業仿制,從而獲得較高的定價,幾乎沒有可能。

孤兒藥優勢已無明顯意義

不過,即使沒有輿論的壓力,吉利德放棄孤兒藥資格認定也是明智之舉。

首先,孤兒藥資格認定,並不等於孤兒藥審批通過。即使被美國 FDA 認定為孤兒藥資格,瑞得西韋依然需要通過臨床驗證。

吉利德在 2015 年 9 月 18 日獲得了 FDA 對瑞得西韋抗伊波拉病毒的孤兒藥資格認定,但是後來藥品並未獲得許可上市。因此,決定瑞得西韋能否上市的關鍵還是臨床三期試驗的結果。

吉利德在中國的臨床三期試驗在 4 月份就會出結果,在世界各地的多個臨床三期試驗也在同時進行,如果臨床三期結果證明有效,瑞得西韋肯定也會走加速審批的程序。

根據 FDA 的政策規定,除了孤兒藥認定能夠加速審批之外,吉利德還可以通過快速通道、突破性療法通道、優先審評、加速審批等途徑獲得 FDA 的快速審批。

因此,通過孤兒藥政策獲得藥品的加速審批相比,並不見得多大優勢。

其次,從專利保護角度來看,吉利德申請的瑞得西韋化合物專利的最早申請日是在 2011 年,在中國的專利授權公開號為 CN103052631B,而瑞得西韋在抗冠狀病毒方面的用途專利申請時間是在 2015 年,發明專利保護期為 20 年。

這就意味著,瑞得西韋的化合物專利至少要到 2031 年才到期,抗冠狀病毒方面的用途專利要到 2036 年才到期。

此外,美國對於藥品專利保護期限有延長制度,藥品專利至多可以獲得 5 年保護期的延長,以補償藥企因臨床試驗期限過長而耽誤上市的時間。

因此,瑞得西韋上市之後的剩餘專利保護期限可能遠超 7 年,所以吉利德獲得「孤兒藥」資格認定,許可上市後的 7 年市場獨占期也意義不大。

吉利德完全可以依靠藥品的專利保護,獲得更長的市場獨占權。

最後,對於治療流行病的藥物,公眾的可及性是至關重要的,定價不可能高。

吉利德也不大可能在其他國家因為強制許可的原因,在其他國家售價變得低廉,而唯獨在美國依靠「孤兒藥」政策獲取暴利。

因此,瑞德西韋作為孤兒藥實現「自由定價權」的實質其實並意義不大。

▲吉利德官網聲明:拒絕 FDA 給予的瑞德西韋治療 COVID-19 的孤兒藥資格認證

現實而聰明的做法

當前,新冠病毒已在全球造成如此大的危機,是全人類的災難。

藥企如果選擇在依靠政策和專利漫天要價,會造成人道主義危機,對企業的長期發展產生負面影響。

更何況,即使後續獲得孤兒藥審批通過,吉利德在美國之外也不一定享受到孤兒藥政策。

綜合來看,瑞得西韋當前獲得孤兒藥認定能夠享受的優惠已經變得無實質意義,不大可能獨占市場,反而會引來眾多輿論反對。

當 4 月份瑞得西韋揭盲,臨床驗證結果出來之後,一旦藥物被證明有效,各國政府肯定會加速生產,吉利得也不可能阻攔得了。

不管從道義上還是從現實考慮,吉利德大概率會以合適的價格將瑞得西韋專利許可給各國政府,做個順水人情。

一方面,專利許可費薄利多銷,能拿到可觀的收入,另一方面,也可以極大地提高自己的聲譽,品牌無形價值陡升。

不難看出,吉利德選擇主動放棄「孤兒藥」資格認定,確實是現實而聰明的做法。

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